Steroide
Bei leichter Blutungsneigung wird zunächst mit Steroiden behandelt. Die initiale Dosis beträgt 1-2 mg Prednison/kg/Tag, bei Kindern 4-8 mg/kg/Tag. Manche Patienten brauchen höhere Dosen (250 mg/Tag) und mehr als 2 Wochen, bis die Thrombozytenzahl ansteigt. Bei Ansprechen kann die Dosis langsam reduziert werden (10 mg/Woche). Zusätzlich zu den Steroiden sollten H2-Blocker verabreicht werden. Es ist nicht das Ziel, bei jedem Patienten eine Normalisierung der Thrombozytenzahl zu erreichen. Es reicht meist völlig aus, wenn die Thrombozytenzahl mit einer geringen Steroid-Dosis über 30.000/m l gehalten wird. Diese Dosis sollte unter der Cushing-Schwelle liegen, dass bei längerfristiger Therapie das Bindegewebe der Haut nicht reduziert und damit die Blutungsneigung erneut verstärkt wird. Bei primärer Therapieresistenz sollte hochdosiertes Prednison nicht länger als 4 Wochen fortgesetzt werden. Cortison hat unabhängig von seiner Wirkung auf die Thrombozyten einen unspezifischen, gefäßabdichtenden Effekt und kommt deshalb auch bei akuten Blutungsepisoden zum Einsatz.
Wenn die Thrombozytopenie auf Prednison nicht anspricht, kann ein Versuch mit hochdosiertem Dexamethason 40 mg/Tag p.o. für 4 Tage alle 4 Wochen (bis zu 6 Zyklen) unternommen werden. Die anfänglich publizierten guten Ansprechraten mussten jedoch nach unten korrigiert werden. Neuere Untersuchungen finden, daß nur 40% der auf Prednison refraktären Patienten mit hochdosiertem Dexamethason partielle Remissionen erreichen.
Immunglobuline
Die Therapie mit Immunglobulinen bringt kurzfristige aber nur selten dauerhafte Remissionen. In der Regel fällt nach 3-5 Wochen die Thromobzytenzahl wieder ab. Die Immunglobulintherapie ist jedoch für die Behandlung akuter Blutungsepisoden unverzichtbar. Man gibt 1 g/kg Körpergewicht und verteilt die Dosis auf 2-4 Tage, bei Kindern reichen geringere Dosen (0,4-0,5 g/kg). Häufig und gerade bei Kindern werden als Nebenwirkung Kopfschmerzen, Übelkeit, Erbrechen, Meningismus und Photophobie beobachtet (aseptische Meningitis). Dann muss differentialdiagnostisch eine intrazerebrale Blutung und eine Meningitis ausgeschlossen werden. Das erfordert bei manchen Patienten eine Lumbalpunktion und setzt angesichts der Thrombozytopenie grosse Erfahrung des behandelnden Pädiaters voraus. Seltene Nebenwirkungen einer Therapie mit Immunglobulinen sind Hämolysen, pulmonale Infiltrate, Niereninsuffizienz und eine Verbrauchskoagulopathie.
Eine Alternative ist die Therapie mit anti-D Immunglobulinen. WinRho SDFâ muss über die Auslandsapotheke angefordert werden und ist als einziges anti-D-Präparat zur i.v. Anwendung zugelassen (In Europa nur Amp. à 300 m g erhältlich, z. Zt. ca. 175 Euro, in Nord-Amerika auch Amp. à 1000 m g). Diese Therapie kommt nur für Patienten in Frage, die Rhesus-Faktor positiv sind. Die Erythrozyten werden durch den anti-D Antikörper opsoniert und blockieren die Phagozytose-Kapazität des Retikulohistiozytären Systems. Anti-D ist nicht wirksam bei Patienten nach Splenektomie. Man gibt bei Kindern initial 25 m g/kg an zwei Tagen oder 50 m g/kg an einem Tag, beim Erwachsenen Patienten initial 50-75 m g/kg (bei einem 70 kg Patienten sind das 12-18 Ampullen à 300 m g und ca. 2100-3150 Euro, 70 g Immunglobuline bei Zugrundelegung des Listenpreises ca. 5000 Euro). Der Anstieg der Thrombozytenzahl erfolgt bei einigen Patienten so rasch, dass sie nach wenigen Stunden wieder nach Hause entlassen werden können mit nachfolgenden ambulanten Kontrollen, wodurch sich eine zusätzliche Kosteneinsparung ergibt. Allergische Reaktionen mit Schüttelfrost und Fieber sind selten, , häufig ist dagegen der Abfall des Hämoglobinwertes durch die therapeutisch induzierte Alloimmunhämolyse. Die anti-D-Dosis sollte deshalb reduziert werden, wenn der Ausgangs-Hämoglobinwert bereits unter 10 g/dl liegt oder wenn er im Verlauf der Therapie um mehr als 2 g/dl fällt. Wenn ein Patient zusätzlich zur ITP eine leichte, evtl. nur in den Laborwerten erkennbare Hämolyse hat (Evans-Syndrom), dann darf kein anti-D gegeben werden, weil dadurch die Hämolyse massiv verstärkt werden kann. Bei der Bestimmung des Rhesus-Faktors vor Gabe von anti-D sollte deshalb ein Coombs-Test mit durchgeführt werden und negativ sein. Wenn die Thrombozytenzahl nach der ersten Dosis von anti-D nicht gleich ansteigt, können die Injektionen täglich wiederholt werden: 25-40 m g/kg bei Ausgangs-Hämoglobin 8-10 g/dl, 50-60 m g/dl bei Ausgangs-Hämoglobin >10 g/dl. Bei fehlender Ansprache nach 4 Dosen ist die Fortsetzung dieser Therapie nicht mehr sinnvoll. Wie für alle i.v. Immunglobulin-Präparate gilt auch für anti-D, daß nur wenige Patienten eine dauernde Remission erreichen. Für Kinder gibt es erste Daten, die zeigen, dass eine Erhaltungstherapie mit Dosierungen zwischen 25 und 60 m g/kg alle 3-4 Wochen praktikabel und wirksam ist.